Dois pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) iniciaram, na última sexta-feira (24), os exames para o recebimento do Elevidys, medicamento que trata a doença. Em uma decisão de dezembro de 2024, o Supremo Tribunal Federal (STF) havia dado 90 dias para que o Ministério da Saúde efetuasse a compra do tratamento sem a necessidade de licitação —ou seja, sem passar pelo processo público de solicitação de compra.
A medida abrange os pacientes que cumprem os requisitos para uso do tratamento, que são crianças entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias e que conseguem andar dentro dos padrões esperados para a idade. Os exames pré-infusão da terapia gênica avaliam as condições de saúde dos pacientes em conjunto com uma avaliação clínica feita pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).
A DMD é uma doença genética que pode levar à perda progressiva de habilidades motoras como correr, pular e subir escadas. A aquisição da terapia está sendo feita em caráter emergencial para garantir que pacientes que estão a 150 dias do encerramento da janela permitida para o recebimento da infusão.
Para os demais pacientes dentro dos critérios estabelecidos e que foram assegurados o tratamento via decisão judicial, a pasta também está efetuando compras sem licitação. O número de pacientes aguardando o tratamento corre sob segredo de justiça afirmou o ministério em nota.
O medicamento foi aprovado pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em caráter excepcional em dezembro do ano passado e tem vigência até dezembro de 2029.
O Ministério da Saúde informa que tanto as infusões quanto os acompanhamentos pré e pós tratamento serão realizados em hospitais públicos do SUS (Sistema Único de Saúde), visando garantir o uso responsável dos recursos públicos e a segurança dos pacientes.
Apesar da Roche Brasil —farmacêutica responsável pelo medicamento— ter entrado com pedido para a incorporação do Elevidys no SUS no dia 15 de janeiro, o medicamento ainda não é oferecido na rede pública.
O trâmite para incorporação é feito via Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no SUS. Segundo a pasta, o tema será pautado até o fim do primeiro semestre de 2025 para avaliação inicial e tem prazo de 180 dias, prorrogável por mais 90 dias, para a conclusão da avaliação do medicamento, conforme legislação vigente.
A tecnologia também deverá passar pela análise da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), responsável por definir o preço máximo permitido no mercado, além do valor máximo de venda ao governo, afirmou o ministério.
O preço de fábrica da terapia gênica pode custar até R$ 20 milhões, a depender o ICMS (Imposto sobre Circulação de Mercadorias). Esse é o valor máximo para a venda por empresas produtoras, importadoras ou distribuidoras de medicamentos. O preço máximo para o consumidor final ainda não foi definido —atualmente, o Elevidys é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo.