doença rara – Zonatti Apps

Aprovada no Brasil 1º terapia para distrofia de Duchenne – 03/12/2024 – Equilíbrio e Saúde

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu o registro de comercialização do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil para a farmacêutica Roche. A publicação está no Diário Oficial da União desta segunda-feira (2). A concessão é em caráter excepcional, sob condições de monitoramento de longo prazo dos dados de pacientes tratados para confirmar a eficácia … Ler mais

Gilmar suspende decisões para fornecer remédio de R$ 18 mi – 28/08/2024 – Equilíbrio e Saúde

O ministro Gilmar Mendes, do STF (Supremo Tribunal Federal), suspendeu nesta quarta-feira (28) decisões liminares (urgentes) que determinavam à União o fornecimento de Elevidys, medicamento contra a DMD (distrofia muscular de Duchenne) que custa US$ 3,2 milhões (quase R$ 18 milhões). O pedido foi feito pelo governo federal, que solicitou a suspensão dessas medidas até … Ler mais

Terapia gênica é testada em doença que envelhece crianças – 03/08/2024 – Equilíbrio e Saúde

A cura para uma doença raríssima, a progéria —também conhecida como síndrome de Hutchinson-Gilford —, pode estar no horizonte. A condição acelera o envelhecimento em crianças e encurta drasticamente sua vida. Mas, até pouco tempo atrás, não havia um caminho que indicasse um tratamento altamente eficaz. Recentemente, um pequeno grupo de acadêmicos e cientistas do … Ler mais